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大多数1型糖尿病患者无法逆转自身免疫性疾病或使其自然缓解 —— 他们所能做的就是通过胰岛素、健康饮食和定期锻炼来控制血糖水平。
现在,中国一名年轻女性的这种疾病得到了成功治疗,这使得普遍治愈的可能性近在眼前。
2023年6月,医生向患者的腹部肌肉注射了大约150万个胰岛素生成细胞。这个细胞群落是用她自己的干细胞精心重新编程的。
两个半月后,这位女士对注射胰岛素的终生依赖结束了 —— 她长期难以控制的糖尿病彻底逆转了。
移植手术四个多月后,她的身体自己产生了足够的胰岛素,使她在一天中98%以上的时间都处于安全的血糖范围内。
如果这名患者在未来几年内能够继续自然分泌胰岛素,她可能有一天会被宣布“治愈” —— 这是科学文献中第一例成功的病例。
没有参与这项研究的糖尿病研究人员Daisuke Yabe对此表示:“这很了不起。”
“如果这也适用于其他病人,那就太棒了。”
中国的研究人员已经计划向新患者开放他们的试验。
当人体免疫系统攻击胰腺中产生胰岛素的细胞群(称为胰岛)时,就会发生1型糖尿病。
从捐赠者身上移植胰岛或整个胰腺给1型糖尿病患者在某些情况下可以治愈,但这是一种极端和潜在危险的选择,而且捐赠者太少,无法为全世界数百万患有这种自身免疫性疾病的患者提供治疗。
二十多年来,科学家们一直试图将完全发育的成人组织类型的细胞诱导回称为诱导多能干细胞的空白状态,并反过来将它们转化为在个体体内同样舒适的胰岛素生成细胞。
然而,弄清楚如何准确地做到这一点是一项棘手的工作。最终产品并不总是与真正的胰岛相匹配。
中国的研究人员已经采取了一种新的方法,他们说这可以让他们更好地控制。该研究小组利用小分子设计了诱导多能干细胞,而不是向干细胞中引入触发某些基因表达的蛋白质,将成年组织重新编程为空白状态。
在小鼠和非人类灵长类动物身上成功且安全地测试了这项技术后,研究小组获得了对人体临床试验的批准。该试验正在进行中,目前有3人入组。
其中一名患者是一名26岁的女性,她在14岁时被诊断出患有1型糖尿病,她一年的试验结果现已公布。
此前,该患者曾因严重低血糖而接受胰腺移植手术,但由于“严重血栓并发症”不得不摘除胰腺。
到目前为止,她的干细胞移植和免疫抑制药物似乎效果更好。
这一发现与最近其他几项临床试验一起表明,对干细胞移植的进一步研究是有必要的。
例如,在美国的一项试验中,12名1型糖尿病患者被注射了由捐赠的干细胞产生的胰岛。同时给予免疫抑制剂治疗。根据初步结果,当葡萄糖进入血液时,所有12名参与者都开始自然产生胰岛素。
“总的来说,”中国的研究人员写道,“这些发现支持了这一方向的进一步临床研究,标志着在实现个性化细胞疗法的潜力方面向前迈进了一步 …… 以治疗疾病。”
这项研究发表在《细胞》杂志上。